אם אינך יכול לראות את העלון כראוי לחץ כאן

חברים וחברות יקרים,

מתרגשים לעדכן כי המחקר הקליני על בנות רט של חברת Neurogene צובר תאוצה. החברה הכריזה על הרחבת הניסוי הקליני בטיפול גנטי GN-401 בילדות קטנות בגילאים 4-10 שנים ומתכננת גיוס מהיר יותר של נבדקות נוספות. זאת לאחר ששלוש ילדות קיבלו את הטיפול במינון נמוך ולא נצפו תופעות לוואי הקשורות לטיפול או רעילות כתוצאה מביטוי יתר באף מטופלת. המחקר הורחב מ- 5 חולות ל- 16. מחצית מהבנות יקבלו מינון נמוך ומחצית מינון גבוה של הטיפול. חולות תגוייסנה מארה"ב ואנגליה.
למידע נוסף, קראו את ההודעה לעיתונות של חברת Neurogene.
 
גם חברת Taysha Gene Therapies מספקת חדשות מרגשות והודיעה כי בקבוצת הבנות המבוגרות (12 שנים ומעלה), הושלם הניסוי TSHA-102 במינון הנמוך והחולה הראשונה בקבוצת המינון הגבוה תקבל את הטיפול ברבעון השני ב- 2024. המחקר בבנות המבוגרות יותר מתקיים בקנדה והוגשה בקשה ל- FDA להרחיבו גם לארה"ב. בנוסף, בקרוב ילדה נוספת בקבוצת הגילאים 5-8 שנים תקבל את הטיפול הגנטי (מינון נמוך) וילדה ראשונה תקבל את הטיפול הגנטי במינון הגבוה במחצית השניה ב- 2024. לאחר מכן הניסוי יורחב לגילאי 3-5. הניסוי בבנות הצעירות מתקיים בארה"ב.
למידע נוסף, קראו את ההודעה לעיתונות של חברת Taysha.
 
אנו מודים לכל אותם אנשים המלווים אותנו במסע למציאת ריפוי למלאכיות הדממה ותודה מיוחדת למשפחות ולבנות המשתתפות במחקרים הקליניים. 
 
בכדי שנוכל להמשיך לקדם ולממן מחקרים פורצי דרך למציאת ריפוי למלאכיות הדממה אנו זקוקים לכם. הצטרפו אלינו ותרמו 

 
 
 
משתפים אתכם בפוסט מרגש שהעלינו לרגל הקמפיין מדברות_אחרט - יחד משיבים למלאכיות הדממה את קולן ומשחררים אותן מהדממה
 

עופר משתף אותנו בחוויה המיוחדת שעברו הוא ומשפחתו במסגרת השתתפות המשפחה בקמפיין מדברות_אחרט: "למרות שידענו שהסרטון עומד לצאת והיינו חלק מההכנה - לא ציפינו להפתעה שהוא גרם לנו! לצפות בסרטון היה מרגש מאוד עבורנו. צפינו בו הרבה פעמיים, בשביל לעכל אותו.
כהורים למלאכית הדממה - שחף, המחשבה והתקווה ששחף תדבר יום אחד תמיד נמצאת אצלנו בראש ובלב. הקול בסרטון הוא של אחות של שחף ככה שלמעשה זה הדבר הכי קרוב שאנחנו יכולים לדמיין של איך שהקול של שחף היה נשמע אם היא הייתה מדברת.
אני מקווה שכמה שיותר מהר יהיה ריפוי מלא של תסמונת רט וששחף והבנות יחזרו ללכת, לתפקד ולדבר ושיום אחד אני אשמע אותה קוראת לי אבא."

כדי שזה יקרה אנחנו צריכים אתכם!

בתמונה המלאכית שחף ואביה עופר.

לצפייה בסרטון של שחף מדברת באמצעות טכנולוגיית AI לחצו כאן.

 

 

 

טכנולוגיית הבינה המלאכותית הג׳נרטיבית החדשנית של חברת D-ID שנרתמה לקמפיין, אפשרה למלאכיות הדממה, הכלואות בגופן, להשמיע לראשונה את קולן באופן אנושי ואותנטי ככל האפשר וזאת כדי להעלות מודעות לתסמונת רט ולייצר אמפתיה והזדהות בקרב הציבור הרחב, במיוחד בתקופה מאתגרת זאת. 

ברצוננו להודות לשירן מלמדובסקי סומך מייסדת Generative AI for Good ומובילת תחום האימפקט בחברת D-ID שרתמו את כוחה של הטכנולוגיה החדשנית, באופן רגיש ויצירתי, למען קמפיין גיוס תרומות לשיפור חייהן של מלאכיות הדממה ומציאת תרופה לתסמונת רט.

לעמוד הקמפיין לחצו כאן

לצפייה ב- YouTube בסרטונים המרגשים לחצו על התמונות: 
 
               
               
 

בברכה,

להסרה מרשימת התפוצה לחץ כאן
עלון זה נוצר והופץ באמצעות מערכת אלטרו