הריפוי המוחלט של מלאכיות הדממה קרוב ואפשרי

אנו נרגשים לשתף אתכם שחברת Taysha Gene Therapies קיבלה את אישור Clinical Trial Application (CTA) ממשרד הבריאות הקנדי לביצוע ניסוי קליני שלב 1/2 ראשון מסוגו בטיפול גנטי בחולות מבוגרות עם תסמונת רט. אישור המחקר הקליני מהווה אבן דרך חשובה ואנו מעודדים מאד מההתקדמות שנעשתה לקראת תחילת המחקר. המחקר הקליני הראשון יבוצע במרכז האוניברסיטאי סיינט-ג'סטין במונטריאול, קוויבק, קנדה.

הודעת החברה התקבלה בהתרגשות גדולה בקרב כל קהילת הרט העולמית . המחקר הקליני יחל בקרוב ואנו מצפים בהתרגשות לנתונים ראשוניים כבר בסוף השנה הנוכחית! במקביל, בכפוף לאישורים במדינות נוספות, החברה מצפה לבצע מחקרים קליניים במרכזים נוספים, בעתיד הקרוב, הן על חולות בוגרות והן על ילדות צעירות.

אין ספק כי הגענו לרגע המיוחל הזה בזכות התמיכה של עמותות הרט, ביניהן העמותה בישראל, התורמים המשפחות. תודה לכולם!

"התחלת הפיתוח הקליני היא אבן דרך משמעותית עבור תוכנית TSHA-102 וקהילת תסמונת רט", אמר ד"ר סויאש פראסד, המדען הראשי וראש המחקר והפיתוח של חברת Taysha. "טיפול בתסמונת רט על ידי טיפול החלפת גנים דורש גישה שיכולה לווסת בבטחה את ביטוי הגן מבלי לגרום להשפעות מזיקות הקשורות לביטוי יתר. הנתונים הפרה-קליניים של TSHA-102 תומכים ומאמתים את הוויסות הבטוח והמבוקר של ביטוי הגן באמצעות miRARE, טכנולוגיה  חדשנית המגיבה ל-miRNA, בלעדית של חברת Taysha. נתונים ממחקר טוקסוקולוגי של פרימטים לא אנושיים שנמשכו 6 חודשים חיזקו את פרופיל הבטיחות של TSHA-102 בכל רמות המינון שנבדקו כולל מינונים של עד פי 4 מעל מינון ההתחלה הקליני המשוער. כמו כן, נתונים ממחקר במודלים של עכברים עם תסמונת רט הוכיחו ש-miRARE מווסת את ביטוי הגן, משפר את ההישרדות, תפקודי נשימה ומוטוריקה על פני מספר רמות מינון. אנו ממשיכים להיות מעודדים מאוד מהפוטנציאל הטיפולי של TSHA-102. אנו נרגשים לקדם את TSHA-102 כטיפול הגנטי הראשון בפיתוח קליני לטיפול בהפרעה נוירו-התפתחותית קשה זו ומצפים לדווח על נתונים קליניים ראשוניים של שלב 1/2 עד סוף 2022".

למידע נוסף לחצו כאן.

לתרומה

ועידת Sohn'X TLV להשקעות 2022 למען מלאכיות הדממה

כל הכנסות הועידה מוקדשות לעמותת 'מלאכיות הדממה', עבור מחקר ופיתוח תרופה לטיפול בחולות בתסמונת רט.

הועידה נערכת אחת לחודש להרצאה של מוביל דעת קהל עולמי מתחום ההשקעות שיחשוף את רעיון ההשקעה הטוב ביותר שלו לתקופה המאתגרת בה אנו נמצאים. מוזמנים להתרשם מהמרצים מועידת 2021 מבתי ההשקעות הגדולים בעולם BlackRock ,Blackstone ועוד, באתר הועידה. קישור

ניתן להירשם להרצאה בודדת או לסדרה כולה בהנחה. להרשמה לועידה

*ההרשמה מוכרת כתרומה לצרכי מס.

לקריאת הכתבות שהתפרסמו בכלכליסט:

'הועידה הכלכלית הוירטואלית תתמוך בחקר תסמונת רט' - שמוליק זיסמן-  לינק

ראיון עם מנהל קרן הצמיחה של בלקסטון, ג'ון קורנגולד, בועידת- Sohn'X  לינק

ראיון עם ראש חטיבת מוצרי הסקטורים והשקעות נושאיות בקרן בלקרוק, רוב פאוול, בועידת Sohn'X - לינק

ראיון עם סגן יו"ר קבוצת בלקסטון, ביירון וויין, בועידת Sohn'X - לינק

מעמוד הפייסבוק של העמותה לתסמונת רט

אנו רוצים להודות מקרב לב למועדון הריצה EzeRun שמאמץ את העמותה ומלווה אותנו במירוצים, תומך בנו לאורך השנה ומרגש אותנו לא מעט - כמו שעשו ממש לפני כמה ימים. בסיום שבוע המעשים הטובים, בחרו להקדיש ריצה למען המלאכיות שלנו. הריצה נועדה להעלות מודעות לתסמונת רט, לעשייה שלנו למען קידום חקר התרופה לתסמונת ולהביע תמיכה במלאכיות ובקהילת רט שלנו. 

אין כמו אלבום צבעוני ושמח של המלאכיות מחופשות בחג הפורים.

 

תודה גדולה לכל המשפחות שצילמו, שיתפו ושלחו לנו תיעודים מרגשים של תחפושות מושקעות.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

בימים אלו אנו נערכים להמשך עשייה משמעותית למען מלאכיות הדממה ב- 2022 וזקוקים לתמיכתכם.

לתרומות ופרטים נוספים כנסו לאתר שלנו: www.rett.org.il

כל תרומה קטנה, יכולה לשנות ובגדול! נעריך מאוד כל תרומה.

בברכה,

סיגל הרץ תירוש, מנכ"לית

כנסו לעמוד הפייסבוק שלנו

כנסו לעמוד האינסטגרם שלנו

בקרו באתר שלנו

מעגלים לטובה למען מלאכיות הדממה