חברים.ות יקרים.ות,

עדכוני מחקר  

מודים ומתרגשים על כל התקדמות אל עבר מציאת ריפוי לתסמונת רט. 

חברת התרופות Novartis הוציאה עדכון חשוב על כך שבכוונתה להגיש בקשת אישור לתרופה חדשה מה- FDA האמריקאי להתחיל בניסוי קליני עד סוף שנת 2021! מרגע קבלת אישור זה, יהיה ניתן לבצע את הניסוי הקליני שפיתחו על בנות עם תסמונת רט. קראו עוד על העדכון כאן.  

ואם זה לא מספיק מרגש,  עדכון נוסף מגיע מחברת Taysha Gene Therapies שהודיעה בשבוע שעבר שגם היא מתכננת להתחיל בניסוי קליני לתסמונת רט עוד לפני סוף שנת 2021 ובימים אלה שוקדת החברה על הגשת הבקשה לתרופה חדשה לאישור ה- FDA.

המחקרים הקלינים הללו בטיפול בגן MECP2 מתבסס על נתונים מחקריים שהופקו על ידי קונסורציום - הטיפול הגנטי של ארגון Rett Syndrome Research Trust בארה"ב במימון משותף עם העמותה הישראלית לתסמונת רט. קראו עוד כאן.

כמו תמיד, אנחנו מודים לכם - אלו שתומכים ומלווים אותנו ואת המלאכיות לאורך כל הדרך. בזכות כל תרומה ותרומה, הגענו לאיפה שאנחנו היום. לא נפסיק לקדם את המימון למציאת התרופה למען המלאכיות שלנו - שתפו ועזרו לנו להגיע לשם!

נמשיך לעדכן בהתקדמות ובתוצאות חשובות.

"מציירת עם העיניים" - התערוכה של הדר - תורמת למען מלאכיות הדממה  

במשך שנים הדר מביעה את עצמה דרך יצירה. הדר משתפת אותנו בסיפורה האישי, בתחושות שלה וביצירותיה. הכנסו לתערוכה הוירטואלית כאן.

הדר בחרה לתרום את כל הכנסות התערוכה למען מלאכיות הדממה.

העיניים הן ראי הנפש, למרות שבסופו של דבר, הן לא יכולות בדיוק להגיד איפה כואב בגוף". לרגל יום המשפחה מספר ליאור, האח הבכור של הדר, על הקשר המיוחד עם אחותו הקטנה שמתמודדת עם תסמונת רט ומתקשרת רק באמצעות העיניים. לקריאת הכתבה "עם ידיים ורגליים קשורות מה היית עושה?" ב- ynet לחצו כאן.

לקריאת הכתבה "הצעירה שמציירת עם העיניים בלבד מזמינה אתכם לתערוכה" לחצו כאן.

ועידת סוהן להשקעות ת"א - למען מלאכיות הדממה  

בתקופה מאתגרת זו בה העולם כולו מתמודד עם משבר הקורונה והשלכותיו, גם אנו במגזר השלישי חווים באופן משמעותי השלכות אלו. המשך התמיכה במחקרים רפואיים, ביניהם גם ניסויים קליניים על הילדות עצמן, מחייב השקעה כספית אדירה ולכן כל תרומה הינה בעלת חשיבות עליונה. בחודש דצמבר השקנו את ועידת סוהן להשקעות ת"א און ליין  - בתי ההשקעות הגדולים בעולם מציגים את רעיון ההשקעה הטוב ביותר שלהם לתקופה זו. כל הכנסות הועידה קודש להמשך מימון המחקרים למציאת תרופה לתסמונת רט. הועידה מתקיימת במודל של הרצאה אחת בכל חודש למשך 6 חודשים. לחצו כאן לצפייה במושב הראשון שהועבר על ידי מנהל קרן הצמיחה של קרן בלקסטון.  הצפייה כרגע היא ללא עלות.  המושב השלישי יתקיים ב-   21/2/2021   על ידי מנהלי ההשקעות המובילים מ- CITI. למידע מפורט והרשמה הכנסו לאתר הועידה.

רכישת כרטיסים ו/או חסות לאירוע מסייעת ל'מלאכיות הדממה' במאבקן לריפוי מוחלט. נודה לתרומתכם למיגור המחלה ולהביא אור לחייהן של המלאכיות ומשפחותיהן. לינק לתרומה. 

בברכה,

סיגל הרץ תירוש, מנכ"לית